– evaluează relaţia doză-răspuns şi eventualele beneficii care ar putea fi obţinute la o anumită categorie de pacienţi, populaţia studiată fiind mai mare şi mai eterogenă decât în cazul studiilor de fază 1; scopurile unui studiu de fază 2 sunt aproximarea eficacităţii asupra bolii pentru care a fost făcut şi efectelor adverse.