studiază efectele medicamentului pe termen scurt pe un număr restrans de voluntari sănătoşi sau pacienţi neresponsivi la tratamentele existente stabilind dozele tolerate, farmacocinetica, farmacodinamia şi toxicologia la om. Această fază trebuie parcursă de orice medicament nou, chiar dacă afecţiunea pentru care a fost conceput nu are încă niciun tratament.